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2009 MLD Family Conference™ ORDRE DU JOUR
Financé par MLD Foundation
13 et 14 mars 2009, Schwaig-Oberding, Munich, Allemagne
projet d'ordre du jour au 15 janvier 2009 - sujet au changement
Liste préliminaire des intervenants invités
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Vendredi 13 mars
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12:30 |
Ouverture des portes - signature & enregistrement, ouverture de la salle de repos |
Sheraton Schwaig-Oberding |
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13:00 |
Accueil & Présentations |
Dean Suhr
President, MLD Foundation |
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MLD 101 ... un aperçu de la leucodystrophie métachromatique |
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13:20 |
Qu’est-ce que la MLD ?
- Neurologie
- Génétique
- Examen - diagnostic, mutations
Antécédents naturels de la MLD sous sa forme infantile tardive - - compréhension du neurodéveloppement pour optimiser les bénéfices du traitement
Antécédents naturels de la MLD adulte - - compréhension du neurodéveloppement pour optimiser les bénéfices du traitement |
Dr. Lawrence Charnas
University of Minnesota
Dr. Christiane Kehrer
Eberhard Karls Universtiy Childrenüs Hospital Tübingen, Germany
& Dr. Maria Escolar *
UNC Center for Development & Learning
Dr. Nicole Baumann
Paris, France |
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Pause |
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3:15 |
DPI/FIV -Diagnostic génétique préimplantatoire / Fécondation in vitro
Dépistage des nouveau-nés dans le cadre des maladies lysosomales
Registre MLD international & projet concernant les antécédents naturels
Questions / Réponses
Make-a-Wish ... Fais Un Voeu
Mise à jour provenant d'autres fondations ... ELA-Asso, Myelin Project, White Cloud
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tbd
tbd
Dr. Alfried Kohlschütter
University Medical Center Hamburg-Eppendorf
Panel
Christian Bartsch
Make a Wish - Allemagne
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5:45-6:00
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Wrap Up
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Dean Suhr
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6:00-7:00
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free time
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7:00 |
Dîner occasionnel accueilli |
location tbd |
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Saturday March 14th
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6:30am |
Buffet du petit déjeuner (pour les invités résidant à l'hôtel) |
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8:30am |
Ouverture des portes - ouverture de la salle de repos |
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9:00AM |
MLD Foundation Update - recent activities, legislation, etc. |
Dean Suhr
President, MLD Foundation |
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Mises à jour concernant le traitement et la recherche MLD ... à la recherche d'un traitement curatif de la MLD |
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9:15AM |
EMEA
Processus d'homologation des nouveaux traitements et médicaments
Greffes de moelle osseuse et de cellules souches
transplantation en tant que traitement et greffon en association avec d'autres traitements
HCT transplantation
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tbd
Dr. Lawrence Charnas
University of Minnesota
Dr. Patrick Aubourg
Hôpital Saint-Vincent de Paul INSERM Paris, France |
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Thérapie génique ...
Réparation des gènes défectueux
Essai de thérapie génique à base de cellules souches hématopoïétiques avec vecteurs lentiviraux
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Dr. Maria Sessa
San Raffaele Institute for Gene Therapy HSR-TIGET Mil no, Italy
Dr. Patrick Aubourg
Hôpital Saint-Vincent de Paul INSERM Paris,
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Pause |
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Traitement par enzyme de substitution ... Fourniture de l'enzyme ARSA
Qu'est-ce qu'un traitement par enzyme de substitution ?
Actualité de l'essai européen de phase I / II et compte-rendu sur les résultats
Essais internationaux de phase II / III (incluant les États-Unis) - programmes et calendriers |
Dr. Christine i. Dali - Principal Investigator Phase I/II EU Trials
University Hospital Copenhagen
Dr. Maria Escolar *- Principal Investigator Phase II/III International Trials
UNC Center for Development & Learning
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| 12:30 |
Déjeuner |
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Vivre au quotidien avec une MLD ... les aspects pratiques de la vie quotidienne avec la MLD |
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1:15 |
Soin pour optimiser la qualité de vie et le confort
Qualité de vie : gestion de la douleur, spacialité, soin pratique, réduction de la gravité des symptômes de la maladie |
Dr. Julie Hauer
University of Minnesota Children's Hospital |
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break |
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3:15 |
Fin de vie Ressources & programme
Hospice, DNR, POLST, Brain & Tissue Bank
Panel de soins pratiques - Q / R
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tbd
panel |
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5:00-5:30 |
Appel à l'action - Comment pouvons-nous nous épauler les uns les autres et accélérer un traitement |
all |
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5:30-6:30 |
Temps libre |
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6:30 |
Dîner accueilli de groupe (départ à 18h30, dîner à 19h00)
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Erdinger Weißbräu |
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Dimanche 15 mars
Dimanche est une journée sociale facultative - aucun événement formel n'est programmé.
Buffet du petit déjeuner offert aux invités résidant à l'hôtel. Départ de l'hôtel à midi.
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* Dr. Escolar participera par vidéo.
Shire HGT,
Mac's Team,
Myelin Project, et
Boinx Software
qui par leurs patronages, concessions, et appui rendent cette conférence beaucoup plus accessible pour les familles étant présentes.